Sarcoma mô mềm (STS) là một loại ung thư hiếm gặp phát triển trong các mô liên kết của cơ thể, chẳng hạn như cơ, mỡ, mạch máu và dây thần kinh. Sarcoma mô mềm nguy cơ cao thường có độ ác tính cao, kích thước lớn (≥ 5 cm) và phân loại mô học cấp 3. Điều trị sarcoma mô mềm nguy cơ cao thường bao gồm phẫu thuật, xạ trị và hóa trị. Trong đó, hóa trị tân bổ trợ (neoadjuvant chemotherapy) được sử dụng trước phẫu thuật để thu nhỏ khối u và cải thiện khả năng phẫu thuật triệt căn.
Một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn III đã được thực hiện để so sánh hiệu quả của hai phác đồ hóa trị tân bổ trợ trong điều trị sarcoma mô mềm nguy cơ cao ở chi hoặc thành ngực: phác đồ hóa trị theo mô bệnh học (Histology-Tailored, HT) và phác đồ hóa trị chuẩn bằng anthracycline kết hợp ifosfamide (A+I). Nghiên cứu bao gồm 5 loại mô học sarcoma: liposarcoma dạng nhầy độ ác tính cao (HG-MLPS), leiomyosarcoma (LMS), sarcoma hoạt dịch (SS), u bao quanh dây thần kinh ngoại biên ác tính (MPNST), và sarcoma đa hình không biệt hóa (UPS).
Phác đồ HT được điều chỉnh riêng cho từng loại mô học: trabectedin cho HG-MLPS; gemcitabine kết hợp dacarbazine cho LMS; ifosfamide liều cao truyền kéo dài cho SS; etoposide kết hợp ifosfamide cho MPNST; và gemcitabine kết hợp docetaxel cho UPS. Mục tiêu chính của nghiên cứu là so sánh thời gian sống không bệnh (DFS) và thời gian sống toàn bộ (OS) giữa hai nhóm bệnh nhân được điều trị bằng A+I và HT.
Kết quả nghiên cứu cho thấy không có sự khác biệt đáng kể về DFS giữa hai nhóm điều trị. Xác suất DFS dự kiến ở 60 tháng là 0.55 trong nhóm A+I và 0.47 trong nhóm HT. Tuy nhiên, có sự khác biệt có ý nghĩa thống kê về OS giữa hai nhóm, với xác suất OS dự kiến ở 60 tháng là 0.76 trong nhóm A+I và 0.66 trong nhóm HT. Điều này cho thấy phác đồ A+I có thể mang lại lợi ích sống còn tốt hơn cho bệnh nhân sarcoma mô mềm nguy cơ cao.
Kết luận của nghiên cứu cho thấy phác đồ hóa trị tân bổ trợ A+I vẫn là lựa chọn ưu tiên cho bệnh nhân sarcoma mô mềm nguy cơ cao. Mặc dù phác đồ HT được thiết kế riêng cho từng loại mô học, nhưng nó không cho thấy hiệu quả vượt trội so với phác đồ A+I. Nghiên cứu này cung cấp bằng chứng quan trọng để hướng dẫn lựa chọn phác đồ hóa trị tân bổ trợ trong điều trị sarcoma mô mềm nguy cơ cao. Việc lựa chọn phác đồ điều trị phù hợp cần được cân nhắc kỹ lưỡng dựa trên đặc điểm của từng bệnh nhân và loại mô học của khối u.
